Walshe JM (August 2003). "The story of penicillamine: a difficult birth". Mov. Disord. 18 (8): 853–9
http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/mds.10458/full
今天在唸書的時候,看到 D-penicillamine 這個藥,覺得很不熟,隨手查了一下相關資料,卻無意間看到這個藥物的發明人 John M. Walshe (他還活著) 寫了一篇文章,介紹 1950 年代,他發明這個藥物的故事。
當年他是在肝臟手術患者的小便中,意外發現一個沒看過的新物質,後來才發現是術前施打的 Penicillin 的代謝產物。在檢驗這個產物的過程中,發現他有敖合金屬的能力。後來因為他換工作的關係,接觸到了 Wilson disease 的病患,某天突然想到,這個東西搞不好可以用來排掉無法代謝的銅,於是他自己吞了一堆 D-penicillamine 試驗安全性 (當時還沒有相關法規和倫理委員會),接著就找了兩位病患試吃,一年之後終於看到實驗成果。
當時的Wilson權威都不相信他的藥,所以推廣上受到很多阻礙,幾經波折之後才成為被承認的療法。如果當年有 IRB,很可能就不會有這個藥的誕生了。
作者在文末嘆到,雖然國際大藥廠投入了很多經費研究,但現今 Wilson disease 使用的藥物,全是在學術單位發展出來的。
幸運的一點是,當年沒有合成出後來才知道有毒的 L-Penicillamine,而是一開始就合成出有效的 D-Penicillamine。成功還是需要一點運氣啊!
有時候讀讀這種醫學發展的歷史,也滿有趣的。很多今日看來理所當然的東西,當年只是源自於當年某人的一點好奇。